美国FDA周二批准了一种治疗血友病的新药，Hemgenix，随后制造商CSL Behring宣布将其价格定为每次治疗350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
Hemgenix是一种基因疗法，用于治疗患有B型血友病的成年人，B型血友病是一种遗传性出血性疾病，患者无法制造出产生血栓所需的蛋白质。大约每40,000人中就有1人患有这种疾病，约占该病患者的 15%，其中大多数是男性。
Hemgenix的制药商称其药物最终将降低医疗保健成本，因为患者的出血事件会减少，需要的凝血治疗也会减少。
典型的治疗需要常规的静脉输液，来补充足够水平的缺失的或有缺陷的凝血因子，但新的基因疗法是指一次性静脉输液。
“血友病的基因疗法已经有二十多年的历史了。尽管在治疗血友病方面取得了进展，但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响，” FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士在一份声明中说，“今天的批准为血友病B患者提供了一个新的治疗选择，代表着为那些经历与这种血友病形式相关的高负担疾病的人开发创新疗法的重要进展。”
临床和经济审查研究所（ICER）是一个分析处方药和其他医疗产品价值的独立非营利性研究机构，它向CNN证实，Hemgenix现在是世界上最昂贵的药物。
在最近对该药物进行的成本效益分析中，ICER权衡了健康效益和抵消成本，建议该药物的合理价格为293万美元至296万美元。
根据GoodRx的分析，此前美国最贵的药物是Zolgensma，该药于2019年获得FDA批准用于治疗脊髓性肌萎缩症，一个疗程的价格为210万美元。
FDA批准Hemgenix是基于对约60名成年男子的两项研究评估的安全性和有效性。其中一项研究显示，使用该疗法的人凝血蛋白水平提高，对标准治疗的需求减少，使出血问题下降了54%。最常见的副作用包括高肝酶、头痛、流感样症状和轻度输液相关反应。
药物的定价不等于患者自付的费用，与美国的大多数药物一样，新疗法的大部分费用将由保险公司（包括私人保险或者政府医保）支付。
（来源：CNN，CBS，封面图Credit：Sarah Silbiger/Getty Images）
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